FDA одобри Ruxolitinib, първото лекарство за миелофиброза

22.11.2011

Първото лекарство за лечение на миелофиброза, ruxolitinib (Jakafi, Incyte Corp), беше одобрено на 16.11.2011 г. от Food and Drug Administration (FDA) в САЩ.

 

Медикаментът е начело на списъка с продукти, осигуряващи сигнификантно предимство пред сегашните форми на лечение или продукти за лечение на заболявания, които досега не са били лечими. Медикаментът е единственото лечение за повече от 200 000 души в САЩ, засегнати от заболяването.

 

Миелофиброзата е рядко заболяване на костния мозък, свързано с дисрегулацията на 2 ензима – янус-свързана киназа 1 и 2 (ЯСК 1 и 2)– които са  част от регулацията на кръвотворната и имунологичната функция. С прогресията на заболяването костният мозък се замества от съединителна тъкан, което води до анемия и тромбоцитопения. Фиброзна костно-мозъчна тъкан се натрупва и в други органи, най-често в слезката и черния дроб.

 

Ruxolitinib, медикамент за перорален прием двукратно дневно, инхибира ЯСК 1 и 2. Това е първият одобрен за прилагане инхибитор на ЯСК. В проведените две основни проучвания, лечението с медикамента е довело до сигнификантна редукция в симптомите, включително сигнификантна редукция на увеличената слезка на тези пациенти. Проучванията са представени на тазгодишната годишна среща на American Society of Clinical Oncology.

 

Включени са 538 пациенти, рефрактерни на досегашната терапия или неподходящи за алогенна костно-мозъчна трансплантация. Всички пациенти са имали увеличена слезка и са имали симптоми на заболяването, подлежащи на лечение.

 

Пациентите в проучванията са получавали ruxolitinib, плацебо или утвърдената сегашна терапия (хидроксиурея или кортикостероиди). Огромният процент от пациентите, получаващи ruxolitinib, са имали повече от 35 % редукция в размера на слезката, в сравнение с пациентите на плацебо или досегашната терапия. Също така, огромният процент от пациентите, получаващи ruxolitinib, са имали повече от 50 % редукция на симптоматиката, свързана със заболяването – включително коремен дискомфорт, нощни изпотявания, хълцане, костни и мускулни болки – в сравнение с получаващите плацебо. Ефектът се е появил още в първия месец от лечението и се е задържал по време на цялото лечение. Пациентите на плацебо показали увеличение на размера на слезката и влошаване на симптомите.

 

Като  странични ефекти по време на лечението били отбелязани тромбоцитопения, анемия, слабост, диария, диспнея, гадене, повръщане, объркване.

 

Одобрението на медикамента за лечение на миелофиброзата може да промени коренно начина на лечение и резултатите от него. Ruxolitinib е разрешен за употреба при пациенти със среден или висок риск от миелофиброза, които са 80-90 % от всички боледуващи от заболяването.

 

Превод: НСОПЛБ

< Назад